Données de la cohorte (GeNeSIS) : suivi sur 15 ans du traitement par hormone de croissance (GH) en France
I. Benabbad*a (Dr), M. Polakb (Dr), CJ. Childc (Dr), J. Nand (Dr), M. Rosilioa (Dr)
a Médical Diabète Lilly France, Neuilly-Sur-Seine, FRANCE ; b Necker Hospital, Paris, FRANCE ; c Eli Lilly and Company, Windlesham, ROYAUME-UNI ; d Eli Lilly and Company, Indianapolis, ÉTATS-UNIS
* katie.fawcett@rxcomms.com
Introduction : L’étude internationale observationnelle GeNeSIS a recueilli des données de prise en charge, de tolérance et les résultats cliniques du traitement par GH d’enfants avec retard de croissance.
Méthodes : Les données sont celles de la cohorte française. Une taille proche de la taille adulte (TPTA) était définie par ≥1 des critères suivants: épiphyses soudées, vitesse de croissance <2cm/an, âge osseux ≥14/16 ans(filles/garçons).
Résultats : 1667 patients(53% garçons) traités par GH ont été inclus, dont 56% avec déficit en GH(GHD). Pour les diagnostics les plus fréquents, l’âge moyen initial(±DS), la dose initiale GH et la durée du suivi étaient respectivement : GHD(n=940) 10.5±3.6 ans, 0.24±0.06 mg/kg/semaine, 4.9±2.8 ans ; SGA(n=266) 9.3±3.6, 0.29±0.07, 4.6±2.5 ; déficit SHOX(n=185) 10.1±2.8, 0.33±0.12, 5.3±2.9 ; Turner(n=114) 9.3±3.8, 0.33±0.07, 5.1±3.4. 600 patients ont atteint leur TPTA; parmi les 407 patients ayant bénéficié d’un suivi ≥4 ans, 86% ont atteint une TPTA >-2 SDS. Selon le groupe de patients, la taille moyenne initiale, TPTA moyenne et gain en taille en SDS (±DS) étaient les suivants : GHD -2.25±0.74, -0.84±0.79, 1.41±0.83; SGA -2.49±0.59, -1.40±0.75, 1.09±0.65; déficit SHOX -2.53±0.71, -1.62±1.18, 0.91±1.01; Turner -2.65±0.79, -2.02±0.89, 0.63±0.78;. 48% des patients ont rapporté ≥1 événement indésirable associé au traitement : céphalées (6%), puberté précoce (5%), scoliose (3%) et arthralgies (3%).
Conclusions : Les données de la cohorte française GeNeSIS montrent que 86% des patients ont une TPTA dans la zone de normalité. En terme de tolérance, les résultats concordent avec le profil bénéfice/risque connu du traitement par GH chez les enfants.
L’auteur a déclaré le(s) conflit(s) d’intérêt suivant(s) :
Imane Benabbad, Christopher J Child, Nan Jia et Myriam Rosilio - Employé d'Eli Lilly and Company
Michel Polak - a) Professeur Michel Polak: Subventions / soutien à la recherche pour des projets de recherche de Pfizer, Novo Nordisk, Sandoz, Ipsen, Merck Serono, Sanofi, Lilly; B) Conseil Pr Polak: Conseil international Increlex Ipsen, Conseil international Novo Nordisk, Conseil français Pfizer