Amélioration de la qualité de vie sous leptine recombinante chez 20 patients présentant un syndrome lipodystrophique d’origine génétique

C. Vatier*^a (Dr), D. Kalbasi^b (Dr), O. Lascols^c (Dr), I. Jéru^c (Dr), A. Daguenel^b (Dr), JF. Gautier^d (Pr), MC. Vantyghem^e (Pr), M. Buyse^b (Dr), C. Vigouroux^a (Pr)

^a Sorbonne universités, UPMC université Paris 6, Inserm UMR_S938, centre de recherche Saint-Antoine, ICAN, institute of cardiometabolism and nutrition, 75012 Paris, France; AP-HP, hôpital Saint-Antoine, service d'endocrinologie, diabétologie et endocrinolog, Paris, FRANCE ; ^b AP-HP, hôpital Saint-Antoine, service de pharmacie, 75012 Paris, France, Paris, FRANCE ; ^c AP-HP, hôpital Saint-Antoine, laboratoire commun de biologie et génétique moléculaires, 75012 Paris, France, Paris, FRANCE ; ^d AP-HP, groupe hospitalier Lariboisière-Saint-Louis, service de diabétologie et endocrinologie, 75010 Paris, France; Université Paris-Diderot Paris-7, 75013 Paris, France; Inserm, UMR_S1138, centre de recherche des cordeliers, 75006 Paris, France, Paris, FRANCE ; ^e Centre hospitalier universitaire de Lille, service d'endocrinologie et métabolisme, 59000 Lille, France; Université de Lille, Inserm U1190, EGID, 59000 Lille, France, Lille, FRANCE

* camille.Vatier@aphp.fr

Objectif : Les syndromes lipodystrophiques sont caractérisés par une lipoatrophie généralisée ou partielle responsable d’un morphotype stigmatisant. Le traitement par leptine recombinante (une injection sous-cutanée quotidienne) améliore les complications métaboliques associées à l’hypoleptinémie (insulino-résistance, diabète, hypertriglycéridémie). L’effet sur la qualité de vie n’a pas été évalué.

Patients et Méthodes : 20 patients (16 femmes, âge moyen 37,9±14,9 ans), atteints d’une lipodystrophie génétique avec leptinémie <9ng/ml, généralisée (9) ou partielle (11), traités par leptine dans le cadre d’un programme compassionnel, ont rempli un auto-questionnaire évaluant l’observance et les modalités pratiques du traitement, les effets secondaires, et l’évolution de la qualité de vie.

Résultats : L’observance du traitement est bonne chez 25%, moyenne chez 50% et mauvaise chez 25% des patients. Des effets secondaires, essentiellement locaux aux points d’injection, sont rapportés dans 55% des cas. Plus de 50% des patients trouvent le traitement contraignant mais rassurant et 95% trouvent ses modalités acceptables; 90% notent une amélioration de leur qualité de vie sous leptine, 85% un effet favorable sur la faim et 60% sur leur apparence physique. Ces résultats sont significativement meilleurs en cas de bonne ou moyenne observance. Il n’y a pas de différence significative entre les patients atteints de lipodystrophie généralisée versus partielle, sauf concernant l’effet positif sur l’apparence physique (66.6% versus 100% respectivement, p=0,04), chez les patients avec observance bonne ou moyenne.

Discussion : le traitement par leptine améliore la qualité de vie de 80% des patients lipodystrophiques (100% en cas de bonne observance), et l’apparence physique surtout en cas de lipodystrophie partielle.

L’auteur n’a pas transmis de déclaration de conflit d’intérêt.