La thérapie ciblée avec inhibiteurs de BRAF et MEK comme traitement néo-adjuvant pour les craniopharyngiomes papillaires des adultes : un nouveau paradigme

E. Jouanneau^a (Pr), E. Jouanneau*^b (Pr), F. Calvanese^b (Dr), R. Manet^b (Dr), A. Vasiljevic^c (Dr), H. Paris-Refahi^d (Dr), F. Ducray^e (Pr), G. Raverot^d (Pr)

^a Hospices Civils de Lyon, Lyon, FRANCE ; ^b service de Neurochirurgie de l’hypophyse et de la Base du crâne, Hôpital Neurologique, Groupe Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon, Lyon, FRANCE ; ^c service d'anatomo-pathologie, Hôpital Neurologique, Groupe Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon, Lyon, FRANCE ; ^d Fédération d'endocrinologie, Hôpital cardiologique, Groupe Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon, Lyon, FRANCE ; ^e Service de Neuro-oncologie, Hôpital Neurologique, Groupe Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon, Lyon, FRANCE

* emmanuel.jouanneau@chu-lyon.fr

La prise en charge des craniopharyngiomes reste associée à une morbidité élevée en cas d'atteinte hypothalamique. La mutation BRAF V600E joue un rôle important pour le craniopharyngiome papillaire (CPP) conduisant à une thérapie ciblée. Le peu de cas rapportés (11) sont encourageants. Nous rapportons l’expérience du service.

Les 2 dernières années, 4 CPP tubéro-infundibulaires ont été traités par une thérapie anti- BRAF et MEK. Il y a eu 3 cas de traitements adjuvants (avant radiothérapie) à la récidive (une forme solide, une kystique et une mixte) et un cas de traitement néoadjuvant sur une tumeur solide avant radiothérapie.

La réduction volumétrique est drastique dans les formes solides (60% à 2 mois et de 90 % à 5 mois de traitement) mais plus lente dans les formes kystiques, donnée nouvelle. Dans le cas néo-adjuvant, seule une biopsie a été faite et l’utilisation de la thérapie ciblée a permis de minimiser la cible avant radiothérapie. Dans tous les cas de lésions solides, l’amélioration radiologique a permis une amélioration clinique.

Nous confirmons l’efficacité spectaculaire de la thérapie ciblée pour les CPP. L’effet semble moins probant sur les formes kystiques. Un changement de paradigme du traitement des craniopharyngiomes peut être envisagé pour éviter les chirurgies mutilantes. Dans les cas de tumeurs géantes ou invasives, une simple biopsie tumorale devrait être considérée comme geste initial afin de rechercher la possible présence d’un CPP avec mutation BRAF V600E. Un traitement radical sera alors discuté une fois le volume réduit par la thérapie ciblée utilisée en néo-adjuvant.

L’auteur n’a pas transmis de déclaration de conflit d’intérêt.