Résumé
Tailles finales des enfants avec déficit du gène SHOX traités par hormone de croissance (GH): description des données issues d’études observationnelle et d’essai clinique
Dr I. BENABBADa, Dr CJ. CHILDb, Pr JC. CARELc, Dr M. ROSILIOa
a Département Médical Lilly Diabetes, Neuilly-sur-Seine ; b Laboratoires de Recherche Lilly, Windlesham ; c Université Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité, Service d’Endocrinologie Diabétologie Pédiatrique & INSERM U1141- Président CMEL AP-HP Hôpital Universitaire Robert-Debré, Centre de Référence Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance, Paris
L’essai multicentrique dans l’indication «déficit du gène SHOX» a montré que le traitement par GH a permis une augmentation de la vitesse de croissance(VC).
L’objectif de cette analyse était de décrire les tailles finales(TF) après traitement par GH collectées dans un cadre observationnel (étude GeNeSIS)* et dans un essai clinique randomisé (essai GDFN).
28 enfants prépubères(54%filles) ayant un déficit du gène SHOX étaient inclus dans GDFN et 85 enfants(72%filles) étaient inclus dans GeNeSIS. La dernière taille observée était considérée comme finale (SDS/âge chronologique) si l’un des critères suivant s’appliquait :
-soudure des épiphyses,
-VC<2cm/an,
-dernier AO>14ans_(fille), AO>16ans_(garçon).
Du fait des critères d’inclusion, les patients de GDFN étaient plus jeunes que ceux de GeNeSIS (moy±SD; 9.2±2.4 et 11.1±2.3ans respectivement) et traités plus longtemps (6.0±2.0 et 4.2±2.3ans).
Paramètres similaires entres les 2 cohortes :
-la taille(SDS) à l’inclusion : (-3.2±0.8 et -3.0±0.9)
-la dose d’HC à l’initiation : (0.36±0.02 et 0.32±0.11mg/kg/sem)
-l’âge à la TF : (15.5±1.3 et 15.5±1.5ans) respectivement.
Le gain en TF (1.3±0.9 et 0.9±1.2 SDS) était notable pour les deux cohortes et une TF normale(>-2 SDS) était atteinte par 57% et 49% des patients respectivement.
En conclusion, que cela soit dans le cadre d’un essai contrôlé ou dans une étude observationnelle, le traitement par GH a augmenté la TF des enfants avec déficit du gène SHOX. Dans la « vraie vie », la GH était initiée plus tard, probablement à un stade pubertaire plus avancé, et délivrée pour une durée plus courte.
*GeNeSIS:Genetics_and_Neuroendocrinology_of_Short_Stature_International_Study.